Τελευταίες ουσιαστικές εξελίξεις
Ουσιαστικές αλλαγές, όχι απλή καταμέτρηση δημοσιεύσεων ή επαναλήψεις δελτίων Τύπου.
Δεν υπάρχουν εγγραφές με αυτά τα φίλτρα.
Προκλινικό
Αναστολή της fibronectin αποκατέστησε επαναμυελίνωση σε πειραματικά μοντέλα
Μελέτη στο PNAS έδειξε ότι η απώλεια endothelial TNFR2 οδηγεί σε συσσώρευση fibronectin στις απομυελινωμένες βλάβες, παγιδεύοντας OPCs και εμποδίζοντας την επιδιόρθωση. Η συστηματική αναστολή της fibronectin αποκατέστησε μυελίνωση και κλινική ύφεση σε μοντέλα EAE και cuprizone.
Τι σημαίνει κλινικάΙσχυρός νέος μηχανιστικός στόχος, αλλά δεν υπάρχει ακόμη ανθρώπινη δοκιμή ή εγκεκριμένο φάρμακο για αυτή την προσέγγιση.
Ποιότητα πηγής: Υψηλή • peer-reviewed primary paper
Μεταφραστικό
Low-dose theophylline patch: χρηματοδότηση για GMP ανάπτυξη και προετοιμασία Phase 1
Η ομάδα της Claire Jacob στο Johannes Gutenberg University Mainz ανακοίνωσε χρηματοδότηση €1,1 εκατ. για να μεταφέρει ένα διαδερμικό επίθεμα χαμηλής δόσης θεοφυλλίνης προς βιομηχανική/GMP παραγωγή και σχεδιαζόμενη Phase 1 σε υγιείς εθελοντές. Η προσέγγιση στοχεύει HDAC2 και έχει προκλινική λογική για myelin repair.
Τι σημαίνει κλινικάΗ χρηματοδότηση μειώνει το translational gap, αλλά η Phase 1 δεν έχει ακόμη καταχωριστεί δημόσια και δεν υπάρχουν δεδομένα αποτελεσματικότητας σε ασθενείς με ΣΚΠ.
Ποιότητα πηγής: Επίσημη πανεπιστημιακή ενημέρωση + peer-reviewed formulation work
Phase 3 platform
OCTOPUS: η πρώτη ενδιάμεση ανάλυση metformin/ALA γίνεται τον Σεπτέμβριο 2026
Η Stage‑1 ανάλυση της OCTOPUS για προϊούσα ΣΚΠ θα αξιολογήσει metformin και alpha‑lipoic acid. Το σχέδιο ενισχύθηκε ώστε, εκτός από MRI εγκεφαλικής ατροφίας, να περιλαμβάνει EDSS, Timed 25‑Foot Walk και 9‑Hole Peg Test.
Τι σημαίνει κλινικάΕίναι ένα από τα σημαντικότερα κοντινά ορόσημα για προϊούσα ΣΚΠ. Η Stage‑1 μπορεί να αποφασίσει ποιος βραχίονας συνεχίζει, αλλά δεν αποτελεί ακόμη τελικό Phase‑3 αποτέλεσμα.
Ποιότητα πηγής: Υψηλή για trial status • επίσημη ακαδημαϊκή ενημέρωση
Phase 2 • planned
Lucid-MS: η FDA ήρε το clinical hold και άνοιξε τον δρόμο για σχεδιαζόμενη Phase 2
Μετά από προηγούμενο clinical hold, η FDA επέτρεψε στο IND του Lucid-MS να προχωρήσει. Η εταιρεία σχεδιάζει τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, placebo-controlled Phase 2 σε προϊούσα ΣΚΠ για τον αναστολέα PAD2 Lucid-21-302.
Τι σημαίνει κλινικάΕίναι ρυθμιστική άδεια για να ξεκινήσει κλινική ανάπτυξη, όχι απόδειξη ότι το φάρμακο επαναμυελινώνει ή βελτιώνει ασθενείς. Ως τις 16 Σεπ 2026 δεν εντοπίστηκε δημόσια καταχώριση της Phase 2 ή recruiting site.
Ποιότητα πηγής: Επίσημη εταιρική κατάθεση στην SEC • όχι peer-reviewed efficacy result
Προκλινικό
CN045: νέο μικρό μόριο ενίσχυσε διαφοροποίηση ανθρώπινων OPCs και επαναμυελίνωση σε ποντίκια
Μελέτη στο npj Drug Discovery περιέγραψε το CN045, ένα CNS-penetrant lead που προώθησε διαφοροποίηση OPCs και myelin-like ensheathment σε ανθρώπινα κύτταρα in vitro και αύξησε την επαναμυελίνωση σε μοντέλο απομυελίνωσης ποντικών.
Τι σημαίνει κλινικάΕίναι ενδιαφέρον lead για ανάπτυξη νέου φαρμάκου, αλλά παραμένει προκλινικό· απαιτούνται βελτιστοποίηση φαρμακοκινητικής, τοξικολογία και στη συνέχεια ανθρώπινες δοκιμές.
Ποιότητα πηγής: Υψηλή για προκλινικό εύρημα • peer-reviewed primary paper
Phase 1
PTD802: FDA clearance για την πρώτη ανθρώπινη μελέτη
Η FDA ενέκρινε το IND του PTD802, ενός από του στόματος εκλεκτικού ανταγωνιστή GPR17 που σχεδιάστηκε για να απελευθερώνει το “φρένο” ωρίμανσης των OPCs και να προάγει επαναμυελίνωση.
Τι σημαίνει κλινικάΣημαντικό βήμα από το εργαστήριο στον άνθρωπο, αλλά προς το παρόν δεν υπάρχουν δεδομένα αποτελεσματικότητας σε ασθενείς με ΣΚΠ.
Ποιότητα πηγής: Επίσημη εταιρική ρυθμιστική ανακοίνωση • efficacy data δεν υπάρχουν ακόμη
Προκλινικό
Rutgers: νέα mGluR5 agonists μπαίνουν σε προκλινική ανάπτυξη για myelin repair
Το Rutgers παρουσίασε σειρά μικρών μορίων mGluR5 agonists με αυξημένη ισχύ, που προάγουν παραγωγή πρωτεϊνών μυελίνης σε ανθρώπινους ολιγοδενδροκύτταρα και έχουν δείξει δράση σε ζωικά μοντέλα.
Τι σημαίνει κλινικάΠρόκειται για early translational πρόγραμμα διαθέσιμο για licensing/συνεργασία, όχι για κλινική δοκιμή. Χρειάζεται επιλογή και βελτιστοποίηση development candidate πριν περάσει σε ανθρώπους.
Ποιότητα πηγής: Επίσημη πανεπιστημιακή tech-transfer πηγή • όχι κλινικό evidence
Phase 3
RESTORE: η Phase 3 με clemastine τερματίστηκε μετά από futility “no-go” analysis
Η RESTORE, που δοκίμαζε clemastine σε άτομα με ΣΚΠ και internuclear ophthalmoparesis, τερματίστηκε. Σύμφωνα με το registry, λόγω αργής στρατολόγησης έγινε futility analysis και το αποτέλεσμα ήταν “no-go”.
Τι σημαίνει κλινικάΕίναι σημαντική αρνητική εξέλιξη για τη συγκεκριμένη μελέτη, αλλά η διακοπή δεν πρέπει να παρουσιάζεται ως καθαρό efficacy result: η απόφαση συνδέθηκε με futility analysis σε trial που είχε σοβαρό πρόβλημα στρατολόγησης.
Ποιότητα πηγής: Υψηλή • ClinicalTrials.gov registry status
Phase 2
ReWRAP: η bazedoxifene δεν πέτυχε τα endpoints επαναμυελίνωσης στη Phase 2
Στη ReWRAP, η bazedoxifene ήταν γενικά καλά ανεκτή, αλλά δεν έδειξε στατιστικά σημαντική βελτίωση στο κύριο MRI endpoint myelin water fraction ούτε στα δευτερεύοντα efficacy endpoints.
Τι σημαίνει κλινικάΆλλος ένας παράγοντας με ισχυρά προκλινικά δεδομένα δεν μετέφρασε το remyelination signal σε θετικό ανθρώπινο Phase-2 αποτέλεσμα.
Ποιότητα πηγής: Υψηλή • ολοκληρωμένο trial registry + ACTRIMS presentation
Προκλινικό
Bavisant / BRAVEinMS: ισχυρό πολυμοντελικό προκλινικό σήμα remyelination και neuroprotection
Μετά από screening περισσότερων από 1.500 επαναχρησιμοποιούμενων μορίων, το bavisant — ανταγωνιστής του histamine H3 receptor — έδειξε remyelination και neuroprotection σε πολλαπλά μοντέλα, συμπεριλαμβανομένων δοκιμών με ανθρώπινα ολιγοδενδρογλοιακά κύτταρα και humanized chimeric mouse model.
Τι σημαίνει κλινικάΕίναι από τα ισχυρότερα νέα repurposing leads, αλλά παραμένει προκλινικό. Δεν υπάρχει καταχωρισμένη δοκιμή σε ασθενείς με ΣΚΠ ούτε αποδεδειγμένο κλινικό όφελος.
Ποιότητα πηγής: Υψηλή για προκλινικό εύρημα • Science Translational Medicine
Προκλινικό
DITPA / Petratos: νέο προκλινικό readout δείχνει νευροπροστασία και myelin repair σε EAE
Η ομάδα του Steven Petratos ανέφερε ότι καθημερινή από του στόματος DITPA περιόρισε τη νευρολογική επιδείνωση, αύξησε την επιβίωση ολιγοδενδροκυττάρων, μείωσε βλάβη μυελίνης/αξόνων και βελτίωσε δείκτες επαναμυελίνωσης σε EAE.
Τι σημαίνει κλινικάΣοβαρό translational πρόγραμμα με ενεργή προκλινική ανάπτυξη, αλλά ακόμη χωρίς δημόσια καταχωρισμένη κλινική δοκιμή MS. Τα αποτελέσματα σε ποντίκια δεν αποτελούν απόδειξη κλινικού οφέλους.
Ποιότητα πηγής: Προκαταρκτική • preprint, δεν έχει ολοκληρωθεί peer review
Phase 2
PIPE‑307: η Phase 2 VISTA δεν πέτυχε τα efficacy endpoints
Η VISTA σε RRMS έδειξε αποδεκτή ασφάλεια και ανεκτικότητα, αλλά το PIPE‑307 δεν πέτυχε το προκαθορισμένο κύριο ούτε τα δευτερεύοντα endpoints αποτελεσματικότητας.
Τι σημαίνει κλινικάΈνα από τα πιο πολυσυζητημένα ειδικά μόρια επαναμυελίνωσης δεν επιβεβαίωσε κλινική αποτελεσματικότητα στη Phase 2· η περαιτέρω ανάπτυξη για ΣΚΠ παραμένει αβέβαιη.
Ποιότητα πηγής: Υψηλή για topline status • επίσημη SEC κατάθεση, όχι peer-reviewed full paper
Phase 2a
CCMR Two: θετικό βιολογικό σήμα επαναμυελίνωσης με metformin + clemastine
Ο συνδυασμός metformin + clemastine για 24 εβδομάδες πέτυχε σημαντική μείωση της καθυστέρησης στα visual evoked potentials, εύρημα συμβατό με επαναμυελίνωση. Δεν παρατηρήθηκε βελτίωση της οπτικής λειτουργίας ή της αναπηρίας στο σύντομο διάστημα της μελέτης.
Τι σημαίνει κλινικάΑπό τα ισχυρότερα proof‑of‑concept ανθρώπινα σήματα, αλλά όχι ακόμη απόδειξη ότι η θεραπεία βελτιώνει συμπτώματα ή αναστρέφει αναπηρία.
Ποιότητα πηγής: Μέτρια-υψηλή • επίσημα headline results ακαδημαϊκής ομάδας, πλήρης peer-reviewed δημοσίευση αναμένεται